1、类风湿关节炎新药，吉利德口服JAK1抑制剂filgotinib获欧盟CHMP推荐批准
吉利德与合作伙伴GalapagosNV近日联合宣布，EMA人用医药产品委员会已发布一份积极审查意见，推荐批准口服选择性JAK1抑制剂Jyseleca（filgotinib，mg和mg片剂），用于治疗对一种或多种疾病修饰抗风湿药物应答不足或不耐受的中度至重度类风湿性关节炎成人患者。
filgotinib是一种高度选择性JAK1抑制剂，由Galapagos发现和开发。吉利德于年12月底与Galapagos达成了总额高达20亿美元的协议，共同开发filgotinib。
目前，吉利德与Galapagos正在开展多项研究，评估filgotinib治疗多种炎症性疾病的潜力，其中III期研究包括治疗类风湿性关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎。EvaluatePharma发布报告预测，filgotinib年全球销售额预计将达到14亿美元。
在JAK抑制剂领域，filgotinib也将面临多个竞争产品，除了2款已上市产品辉瑞Xeljanz和礼来Olumiant之外，更强劲的对手将是艾伯维的Rinvoq（upadacitinib）。目前，Rinvoq已成功获得美国和欧盟批准，治疗中度至重度类风湿性关节炎。EvaluatePharma此前预测，Rinvoq上市后，在年的销售额将达到25.7亿美元。
2、强生伊布替尼联合利妥昔单抗一线治疗CLL获欧盟CHMP推荐批准
杨森制药近日宣布，EMA人用医药产品委员会发布一份积极审查意见，推荐批准Imbruvica（ibrutinib，依鲁替尼），联合利妥昔单抗一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。
Imbruvica是一种每日口服一次的首创布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，主要通过阻断癌细胞增殖和转移所需的布鲁顿酪氨酸激酶发挥抗癌作用。BTK是B细胞受体信号复合物中的一个关键信号分子，在恶性B细胞的存活和转移以及其他多种严重致衰性疾病中发挥了重要作用。
Imbruvica已获批6种疾病11个适应症，预测年销售额将达到68亿美元，年亿美元。
3、全球首个套细胞淋巴瘤CAR-T细胞疗法，吉利德Tecartus获FDA批准，总缓解率87%
吉利德旗下Kite公司近日宣布，FDA已加速批准Tecartus（brexucabtageneautoleucel），这是一种嵌合抗原受体T细胞疗法，用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（R/RMCL）成人患者。在关键ZUMA-2临床试验中，Tecartus单次输注治疗的客观缓解率为87%、完全缓解率为67%。
目前，Tecartus也正在接受EMA的审查。在美国和欧盟，Tecartus之前分别被授予了突破性药物资格和优先药物资格。
MCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于淋巴结“套区”的细胞，通常影响60岁以上的男性。MCL在复发后具有高度侵袭性，许多患者在治疗期间病情逐步进展。
Tecartus是第一个也是唯一一个被批准治疗R/RMCL的CAR-T疗法，将为患者带来一种变革性的治疗方法。
Tecartus的产品标签中含有一则黑框警告，提示细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性风险。
Tecartus是一种自体、抗CD19-CART细胞疗法，采用了XLP制造工艺，包括T细胞筛选和淋巴细胞富集。对于有循环淋巴母细胞证据的某些B细胞恶性肿瘤，淋巴细胞富集是一个必要步骤。Tecartus目前正在进行治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）、套细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的I/II期临床试验。
4、抗移植新药，IL-2受体靶向免疫疗法Leukotac在美国申请上市
ElsalyBiotech公司近日宣布，FDA已同意启动Leukotac（inolimomab）生物制品许可申请的提交程序，用于治疗II-IV级类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）成人患者。
aGvHD是造血干细胞移植的主要并发症，是这种情况下导致发病率和死亡率的主要原因。大约有一半的aGvHD患者对最初的类固醇治疗没有反应，几乎没有其他治疗选择。
到目前为止，在欧洲对于这类患者没有批准的标准疗法，在美国仅有一种批准的标准疗法。
inolimomab是一种免疫治疗单克隆抗体，靶向白细胞介素-2（IL-2）受体，这是一种细胞因子，有助于某些白细胞的发育和增殖，包括与aGvHD相关的T细胞。通过特异性结合该受体（CD25）的α链，inolimomab可阻断IL-2与供体过度活跃T细胞的表面，阻断其增殖。inolimomab在SR-aGvHD中的作用主要在于其对T淋巴细胞表面CD25受体的特异性和优先亲和力。
5、国产抗PD-1疗法，嘉和生物geptanolimab上市申请获国家药监局受理，治疗外周T细胞淋巴瘤
嘉和生物近日宣布，其新型PD-1单抗候选药物geptanolimab（GB）的新药上市申请已获NMPA受理，该药用于治疗外周T细胞淋巴瘤(PTCL)。
geptanolimab是嘉和生物自主研发的一种靶向免疫细胞PD-1的人源化IgG4单克隆抗体，通过选择性阻断双重配体（PD-L1和PD-L2），恢复免疫系统识别和杀死癌细胞的能力。目前正在中国进行多种瘤种的II期关键性临床试验。
嘉和生物是国内第一个将PD-1单抗用于治疗PTCL的生物医药公司。复发或难治性PTCL患者预后差，在全球范围内都存在极大的未满足临床需求。无论在中国还是美国，都尚未有PD-1单抗被批准用于该疾病的治疗。
6、首个狼疮性肾炎药物，新型同类最佳钙调神经磷酸酶抑制剂voclosporin获FDA优先审查
AuriniaPharma生物制药公司近日宣布，FDA已受理voclosporin治疗狼疮性肾炎（LN）的新药申请，并授予了优先审查。此前，FDA已授予voclosporin治疗LN的快速通道资格。
狼疮性肾炎是一种由自身免疫性疾病——系统性红斑狼疮（SLE）引起的严重肾脏炎症，代表着SLE的严重进展，如果不进行有效控制，可导致肾脏内永久性的、不可逆转的组织损伤，导致终末期肾病，危及生命。目前，尚无FDA批准的LN治疗方法。
如果获得批准，voclosporin有潜力成为FDA批准的第一个治疗狼疮性肾炎的药物。
voclosporin是一种研究性药物，这是一种新型、潜在同类最佳的钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI），拥有多个适应症方面超过例患者的临床数据。voclosporin是一种免疫抑制剂，具有协同和双重作用机制。voclosporin通过抑制钙调神经磷酸酶（CN），阻断IL-2的表达和T细胞介导的免疫反应，稳定肾脏足细胞。与传统的CNI相比，voclosporin具有更加可预测的药代动力学和药效学关系（可能不需要治疗药物监测）、效力增加（与环孢素a相比）和代谢谱改善。
除了狼疮性肾炎之外，Aurinia公司也正在开发voclosporin滴眼液，用于治疗干眼症。
7、中国胃肠道间质瘤新药，再鼎医药ripretinib上市申请获国家药监局受理
再鼎医药与合作伙伴Deciphera制药公司近日联合宣布，NMPA已受理瑞普替尼（ripretinib）的新药上市申请，用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种或更多种激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
ripretinib是一种酪氨酸激酶开关控制抑制剂，通过使用独特的双重作用机制来调节激酶开关和激活环，从而广泛抑制KIT和PDGFRα突变激酶。ripretinib抑制参与GIST的外显子9、11、13、14、17和18中的起始和继发性KIT突变，以及参与SM的主要外显子17DV突变。ripretinib还抑制GIST子集有关的外显子12、14和18中的主要PDGFRα突变，包括外显子18DV突变。该药开发用于治疗KIT和/或PDGFRα驱动的癌症，包括GIST、全身性肥大细胞增多症及其它癌症。
最近，ripretinib在美国、加拿大、澳大利亚获批上市，英文商品名为Qinlock，用于四线治疗晚期GIST成人患者，具体为：先前接受过3种或3种以上激酶抑制剂治疗的成人患者，包括：伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼）。
年6月，再鼎医药与Deciphera签署协议，获得了ripretinib在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾）开发和推广的独家许可。在中国，每年有超过3万名新诊断的GIST患者。GIST患者，特别是那些对过往治疗方案已经发生耐药的患者，仍存在着显著的未满足需求。
8、C型尼曼-匹克病新药，热休克反应诱导剂arimoclomol申请上市
丹麦Orphazyme生物制药公司近日宣布，已完成向FDA滚动提交arimoclomol的新药申请，该药用于治疗C型尼曼-匹克病（NPC）。Orphazyme公司还计划在今年下半年向EMA提交arimoclomol治疗NPC的营销授权申请。
arimoclomol是Orphazyme公司的先导化合物，该药是一种小分子热休克应激反应诱导剂，可放大热休克蛋白的产生。热休克反应是一种负责处理细胞应激的保护系统，并参与维护蛋白质的适当折叠。HSP可以挽救缺陷性的错误折叠蛋白、清除蛋白聚集体、改善溶酶体功能。
目前，arimoclomol正被开发作为一种潜在疗法，用于4种罕见病的治疗，包括：2种溶酶体贮积症（C型尼曼-匹克病[NPC]和戈谢病[GD]）和2种神经肌肉疾病（散发性包涵体肌炎[sIBM]，肌萎缩性侧索硬化症[ALS]）。该药已在7项I期、4项II期、1项关键性II/III期临床试验中进行了研究。
C型尼曼-匹克病（NPC）是一种遗传性、渐进性、使人衰弱的、常常致命的神经内脏疾病。在美国和欧洲，NPC患病人数估计为0-0。
目前，在美国还没有批准的NPC治疗药物，在欧洲只有一种药物（miglustat，麦格司他）获得批准。
9、抗移植新药，Incyte/诺华Jakafi(鲁索替尼)治疗类固醇难治慢性移植物抗宿主病III期临床成功
诺华与合作伙伴Incyte公司近日宣布，评估Jakafi（ruxolitinib，鲁索替尼）治疗中度至重度类固醇难治性或激素依赖性慢性移植物抗宿主病（GVHD）患者的III期REACH3研究达到了主要终点和2个关键次要终点。GVHD是同种异体干细胞移植的一种严重而常见的并发症，对类固醇治疗无反应的患者，没有广泛认可的治疗方案。
该研究正在评估ruxolitinib与最佳可用疗法（BAT）治疗类固醇难治性慢性GVHD患者的安全性和有效性。
结果显示，该研究达到了主要终点：在治疗第24周，与BAT组相比，ruxolitinib组取得了更优的总缓解率。此外，研究还达到了2个关键次要终点：与BAT相比，ruxolitinib显著改善了无失败生存率和患者报告的症状。
ruxolitinib是一种首创的口服Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂。该药目前的适应症包括：骨纤维化、真性红细胞增多症、皮质类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）。
10、康方生物CD47单抗在中国申报临床
7月21日，CDE公示，康方生物旗下1类新药AK注射液申报临床试验，并获得CDE受理。这是一款靶向CD47的单克隆抗体，此前已在美国获得IND批准，并于今年5月在澳洲完成首例患者入组和给药。
CD47已成为肿瘤免疫疗法热门靶点，本月初，赛生医药以高达1.2亿美元获得了一款靶向CD47-SIRPα的免疫疗法在大中华区的独家授权。由再鼎医药自主研发的CD47抗体ZL-也于近日在中国获批临床。
CD47在多种癌细胞中都存在过度表达。CD47就好像细胞上贴了一个“别吃我”的标签，当这种蛋白表达水平高的时侯，巨噬细胞就不会吞吃这些细胞，从而避免“误伤”到正常细胞。以往的研究已显示，无论是CD47靶向疗法单药治疗，还是与其他免疫疗法联合使用，对于实体瘤和血液瘤均有不错的抗肿瘤效果。因此此，这一靶点成为了当下免疫治疗的热门方向。
目前，中国已有多家药企正在研发CD47靶向疗法，涉足企业包括再鼎医药、信达生物、恒瑞医药、宜明昂科、天境生物等。其中已有3款抗CD47单克隆抗体进入1期临床试验阶段，另有三款靶向CD47的双特异性抗体正处于早期临床阶段。
11、葆元医药ROS1/NTRK抑制剂中国2期临床入组首例患者
7月21日，创新药研发公司葆元医药宣布，其下一代ROS1/NTRK抑制剂taletrectinib（AB-）对于ROS1融合基因的局部进展或全身转移的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的2期临床试验入组中国首例受试者。
Talectrectinib是一款新型、有效、高选择性的下一代ROS1和NTRK双靶点小分子抑制剂，可穿越血脑屏障。该在研项目最初由第一三共开发，葆元医药于年12月获得了该药的全球独家开发、生产和商业化权益。
目前，Taletrectinib已经在日本和美国完成了1期临床试验，用于治疗含有ROS1或NTRK融合基因实体瘤患者，2期临床试验正在进行。上个月，taletrectinib的一项1期临床数据发表。该研究在美国实体瘤患者中开展，研究结果显示：taletrectinib在每日mg的MTD下具有可控制的毒性，而且在对克唑替尼耐药的ROS1+非小细胞肺癌患者中观察到了初步疗效。
在中国，该药物于今年3月在中国获批两项临床研究，针对携带ROS1融合基因的NSCLC及携带NTRK融合基因的不分瘤种的实体瘤患者。
12、杜氏肌营养不良基因疗法，美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-快速通道资格
SareptaTherapeutics公司宣布，FDA授予SRP-治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的快速通道资格。SRP-是一种在研基因转移疗法，旨在将编码微营养不良蛋白的基因传递到肌肉组织，以产生目标蛋白——微营养不良蛋白。
年12月，罗氏与Sarepta签署了一项28.5亿美元的许可协议，获得了SRP-在美国以外地区的独家权利。
除了FTD，SRP-还被FDA授予了罕见儿科疾病资格。SRP-先前在美国、欧盟、日本还被授予了孤儿药资格。
杜氏肌营养不良是一种罕见的致命性神经肌肉遗传病，全世界每-名男性中就有一人发生。DMD的症状通常出现在婴幼儿身上。该病是普遍致命的，患者通常在20多岁时就死于这种疾病。
SRP-是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。其优势在于，无论DMD患者的基因突变存在于抗肌萎缩蛋白基因的何处，SRP-都有潜力带来治疗效果。
13、基石药业PD-1抗体被美国FDA授予孤儿药资格
基石药业宣布FDA已授予其PD-1抗体CS3孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌。CS3是基石药业肿瘤免疫骨架产品之一，目前已开展了多项联合治疗的临床研究，其中CS3联合乐伐替尼一线治疗晚期肝癌患者的全球多中心3期注册临床研究正在入组。
CS3是一种靶向人程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)的人源化重组IgG4单克隆抗体，正在开发用于多种肿瘤的免疫治疗。与已经获批、或者正在临床试验的大多数结合人源及猴PD-1的单克隆抗体相比，CS3不仅能够结合人源及鼠源PD-1，而且在同源小鼠肿瘤模型的药效测试中，CS3表现出独特的竞争优势。CS3的1期临床试验目前正在澳洲、新西兰和中国同步进行。同时，CS3联合乐伐替尼一线治疗晚期肝癌患者的全球多中心3期注册临床研究，也正在入组。
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